一种治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合及其应用
基本信息
| 申请号 | CN202111057947.2 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113584038A | 公开（公告）日 | 2021-11-02 |
| 申请公布号 | CN113584038A | 申请公布日 | 2021-11-02 |
| 分类号 | C12N15/113（2010.01）I;C12N15/11（2006.01）I;A61K31/7088（2006.01）I;A61P27/02（2006.01）I;C12Q1/6883（2018.01）I;C12Q1/6851（2018.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 曾润娥;黄铭伟;刘阳;李阳 | 申请（专利权）人 | 深圳雅济科技有限公司 |
| 代理机构 | 深圳鼎合诚知识产权代理有限公司 | 代理人 | 李小焦;彭家恩 |
| 地址 | 518000广东省深圳市龙华区龙华街道清湖社区宝能科技园6栋1901 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本申请公开了一种治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合及其应用。本申请治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合，包括至少两个促进PRPF 31基因表达的反义寡核苷酸，该反义寡核苷酸以PRPF 31基因pre‑mRNA的5’‑uORF、exon3、exon11或exon14为靶标位点；并且，反义寡核苷酸的主链采用2’‑MOE修饰和硫代磷酸骨架。本申请治疗视网膜疾病的反义寡核苷酸组合，在细胞内的稳定性好，能够更有效的促进PRPF 31基因表达，为视网膜色素变性，尤其是视网膜色素变性11型，的治疗提供了一种新的方案和途径。 |
