用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病毒载体及其用途
基本信息
| 申请号 | CN202110611637.4 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113755524A | 公开（公告）日 | 2021-12-07 |
| 申请公布号 | CN113755524A | 申请公布日 | 2021-12-07 |
| 分类号 | C12N15/864（2006.01）I;C12N15/12（2006.01）I;C12N7/01（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/17（2006.01）I;A61P25/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 张磊;蒋立新 | 申请（专利权）人 | 舒泰神（北京）生物制药股份有限公司 |
| 代理机构 | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176北京市大兴区经济技术开发区经海二路36号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种重组核酸分子，其包含可操作的依次连接的启动子、杂合内含子和编码功能性运动神经元存活蛋白的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性运动神经元存活蛋白的核酸序列和引导运动神经元存活蛋白的核酸序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒用于更有效地、起效快地治疗脊髓性肌萎缩的用途。 |
