一种敲除诱导多能干细胞NANS基因的方法和应用
基本信息
| 申请号 | CN202010659908.9 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111662907A | 公开（公告）日 | 2020-09-15 |
| 申请公布号 | CN111662907A | 申请公布日 | 2020-09-15 |
| 分类号 | C12N15/113(2010.01)I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 卜迁;岑小波;张华琴;代艳萍 | 申请（专利权）人 | 成都华西海圻医药科技有限公司 |
| 代理机构 | 成都高远知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 成都华西海圻医药科技有限公司;四川大学 |
| 地址 | 610041四川省成都市高朋大道28号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种敲除诱导多能干细胞NANS基因的方法和应用，属于细胞模型构建领域。本发明采用电穿孔法将CRIPSR‑Cas9基因编辑系统转入iPSC；将含有Puromycin抗性基因和GFP基因的Donor DNA插入NANS外显子，通过Puromycin对基因编辑后干细胞进行筛选；转染后加入CloneRTM培养细胞，该体系可以大大提高CRISPR‑Cas9基因组编辑技术在干细胞中的基因编辑效率。本发明将有助于构建NANS缺陷型的3D大脑类器官模型，可应用于基于NANS突变引起的智力发育障碍发病机制的体外研究和药物研发。 |
