用于治疗Leber遗传性视神经病变的重组腺相关病毒-NADH脱氢酶亚单位4基因全长以及药剂
基本信息
| 申请号 | CN201410491726.X | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN104450747A | 公开（公告）日 | 2018-02-09 |
| 申请公布号 | CN104450747A | 申请公布日 | 2018-02-09 |
| 分类号 | C12N15/53;C12N15/861;C12N15/10;A61K48/00;A61P25/02;A61P27/02 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 李斌 | 申请（专利权）人 | 纽福斯（苏州）生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 武汉开元知识产权代理有限公司 | 代理人 | 倪娅 |
| 地址 | 430030 湖北省武汉市解放大道1095号同济医院眼科 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种用于治疗Leber遗传性视神经病变的重组腺相关病毒-NADH脱氢酶亚单位4基因全长以及药剂，该基因全长，核苷酸序列SEQ ID NO：1所示，其中，该核苷酸序列全长为3824bp，其由CAG启动子序列、带Cox10的线粒体定位序列的ND4的编码序列和长度为625bp的UTR。将药剂注入眼玻璃体腔中，用于治疗Leber遗传性视神经病变，本发明的药剂注射到玻璃体腔，能够在玻璃体腔内保持活力，并高效转染到视神经细胞，该蛋白N前端的信号肽，定向引导该蛋白进入线粒体，成熟的ND4蛋白进入线粒体发挥作用。因此，药物能有效地治疗Leber遗传性视神经病变。 |
