用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用
基本信息
| 申请号 | CN202011539268.4 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN112608921B | 公开（公告）日 | 2022-04-08 |
| 申请公布号 | CN112608921B | 申请公布日 | 2022-04-08 |
| 分类号 | C12N15/113（2010.01）I;C07K14/755（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;C12N15/65（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;A01K67/027（2006.01）I;CN 107531774 A,2018.01.02;CN 108093639 A,2018.05.29;US 2018071406 A1,2018.03.15 Rangarajan Savita等.《AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A》.《NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE》.2017,第377卷（第26期）,第2519-2530页.;George Lindsey A等.《Spk-8011: Preliminary Results from a Phase 1/2 Dose Escalation Trial of an Investigational AAV-Mediated Gene Therapy for Hemophilia a》.《BLOOD》.2017,第130卷（第1期）,第1-4页. | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 潘杏;刘光猛;张胜;方文晶;何晓斌 | 申请（专利权）人 | 劲帆生物医药科技（武汉）有限公司 |
| 代理机构 | 武汉华之喻知识产权代理有限公司 | 代理人 | 彭翠;曹葆青 |
| 地址 | 430223 湖北省武汉市东湖新技术开发区光谷七路128号核磁波谱仪产业基地实验楼311-22（自贸区武汉片区） | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明属于基因治疗领域，更具体地，涉及一种用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用。本发明公开的一组调控基因在肝脏系统高表达的重组核酸序列。所述重组调控序列片段与目前所报道的相近尺寸大小的其他序列相比，驱动报告基因和人凝血因子FVIII在肝脏系统中表达能力明显增强，持续高水平表达能力增强，适用于重组腺病毒伴随病毒（rAAV）介导的基因治疗。 |
