一种适用地中海贫血和镰刀型贫血基因治疗的慢病毒载体
基本信息
| 申请号 | CN201910824134.8 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN110564770B | 公开（公告）日 | 2021-06-11 |
| 申请公布号 | CN110564770B | 申请公布日 | 2021-06-11 |
| 分类号 | C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61P7/06 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 汪啸渊;徐婷 | 申请（专利权）人 | 上海本导基因技术有限公司 |
| 代理机构 | 上海段和段律师事务所 | 代理人 | 陈少凌;郭国中 |
| 地址 | 201100 上海市闵行区剑川路951号5幢1层（集中登记地） | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种适用地中海贫血和镰刀型贫血基因治疗的慢病毒载体；该慢病毒载体包含beta珠蛋白表达盒，所述表达盒包含：微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；beta珠蛋白的基因序列；beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列。与现有技术相比，本发明筛选出beta珠蛋白表达盒兼具效率与特异性，并且不会导致慢病毒滴度降低；筛选的一段来自泡沫病毒的仅36bp的绝缘子序列，不含有隐秘的RNA剪接信号，具有维持基因表达和防止所在区域基因激活的功能；本发明可以用于地中海贫血和镰刀型贫血的基因治疗。 |
