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一种血红蛋白病治疗有效性预测方法

基本信息

申请号	CN202080028977.8	申请日	-
公开（公告）号	CN113785059A	公开（公告）日	2021-12-10
申请公布号	CN113785059A	申请公布日	2021-12-10
分类号	C12N15/11（2006.01）I;A61P7/00（2006.01）I	分类	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程;
发明人	方日国;于玲玲;杨卉慧	申请（专利权）人	博雅辑因（北京）生物科技有限公司
代理机构	北京彩和律师事务所	代理人	张红春
地址	102206北京市昌平区科学园路22号2栋2层
法律状态	-

摘要

涉及一种治疗个体中的血红蛋白病的方法，包括：a）评估步骤，该评估步骤包括评估经修饰的CD34阳性造血干细胞/祖细胞的第一群体分化后产生所需水平的γ‑球蛋白或胎儿血红蛋白的能力，其中第一群体的经修饰的CD34阳性HSPC来源于所述个体并经过修饰以降低BCL11A功能；并且b）治疗步骤，该治疗步骤包括向所述个体施用第二群体经修饰的CD34阳性HSPC，该经修饰的CD34阳性HSPC来源于所述个体并且经修饰降低了BCL11A功能。同时，还涉及治疗个体中的血红蛋白病的方法、选择患有血红蛋白病的个体用于以第二群体的经修饰CD34阳性HSPC进行治疗的方法和确定患有血红蛋白病的个体是否适合或不适合用来源于所述个体并经修饰降低了BCL11A功能的第二群体的经修饰CD34阳性HSPC进行治疗的方法。