一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法
基本信息
| 申请号 | CN201811256120.2 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN109735497B | 公开（公告）日 | 2021-11-02 |
| 申请公布号 | CN109735497B | 申请公布日 | 2021-11-02 |
| 分类号 | C12N5/10（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/90（2006.01）I;C12N5/078（2010.01）I;A61K35/18（2015.01）I;A61K35/14（2015.01）I;A61P7/06（2006.01）I;A61P35/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 袁鹏飞;方日国;于玲玲;夏鹏辉;王佳;梁福才 | 申请（专利权）人 | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京彩和律师事务所 | 代理人 | 闫桑田;刘磊 |
| 地址 | 102206北京市昌平区科学园路22号2栋2层 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中，已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能，且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此，可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。 |
