一种基于LEAPER技术治疗MPSIH的方法和组合物
基本信息
| 申请号 | CN202011626234.9 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113122580A | 公开（公告）日 | 2021-07-16 |
| 申请公布号 | CN113122580A | 申请公布日 | 2021-07-16 |
| 分类号 | C12N15/87（2006.01）I;C12N15/88（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/10（2006.01）I;C12N15/56（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P3/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 袁鹏飞;赵艳霞;刘能银;易泽轩;汤刚斌 | 申请（专利权）人 | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京彩和律师事务所 | 代理人 | 张红春 |
| 地址 | 102206北京市昌平区科学园路22号2栋2层 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本申请涉及一种基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法，其包括利用LEAPER技术安全有效地进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的体内编辑，精准地修复致病的突变位点，实现治疗所有由于G>A突变导致的疾病，例如MPS IH的目的。 |
