一种提高胎儿血红蛋白表达的方法
基本信息
| 申请号 | CN201880069636.8 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111278976B | 公开（公告）日 | 2022-03-01 |
| 申请公布号 | CN111278976B | 申请公布日 | 2022-03-01 |
| 分类号 | C12N15/113（2010.01）I;C12N5/22（2006.01）I;C12N9/22（2006.01）I;A61K35/18（2015.01）I;A61P7/06（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 袁鹏飞;方日国;于玲玲;夏鹏辉;王佳;梁福才 | 申请（专利权）人 | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京彩和律师事务所 | 代理人 | 张红春 |
| 地址 | 102206北京市昌平区科学园路22号2栋2层 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法，包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能，能显著提高胎儿血红蛋白的表达，用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的治疗。 |
