基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法和药物
基本信息
| 申请号 | CN202110407301.6 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113528582A | 公开（公告）日 | 2021-10-22 |
| 申请公布号 | CN113528582A | 申请公布日 | 2021-10-22 |
| 分类号 | C12N15/87;C12N15/56;C12N15/113;A61K48/00;A61P3/00 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 袁鹏飞;赵艳霞;刘能银;易泽轩;汤刚彬 | 申请（专利权）人 | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京彩和律师事务所 | 代理人 | 张红春 |
| 地址 | 102206 北京市昌平区科学园路22号2栋2层 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本申请涉及一种基于LEAPER技术的核酸药物，及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurlersyndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑，精准地修复例如赫勒氏综合征(Hurlersyndrome)的致病性G>A突变位点，恢复由RNA编码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。 |
