携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的AAV载体、制备方法及应用
基本信息
| 申请号 | CN201910467558.3 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111088284B | 公开（公告）日 | 2022-02-01 |
| 申请公布号 | CN111088284B | 申请公布日 | 2022-02-01 |
| 分类号 | C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人 | 北京五加和分子医学研究所有限公司 |
| 代理机构 | 北京市中咨律师事务所 | 代理人 | 黄革生 |
| 地址 | 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供一系列携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达截短的抗肌萎缩蛋白，降低动物模型血液中的肌酸激酶，恢复其肌肉功能。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的杜氏肌营养不良症治疗药物。 |
