一种先天性黒曚症的基因治疗药物
基本信息
| 申请号 | CN201710462597.5 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN108103096B | 公开（公告）日 | 2021-07-16 |
| 申请公布号 | CN108103096B | 申请公布日 | 2021-07-16 |
| 分类号 | C12N15/85;C12N15/66;C12N15/864;A61K48/00;A61P9/10 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人 | 北京五加和分子医学研究所有限公司 |
| 代理机构 | 北京市中咨律师事务所 | 代理人 | 张莉;黄革生 |
| 地址 | 100176 北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供一种眼睛特异性表达视网膜色素上皮65（retinal pigment epithelium 65,RPE65）以治疗Leber先天性黒曚症的基因治疗药物。所述载体含有CMV增强子、人RPE65基因的启动子、人RPE65基因编码区和内含子组成序列、polyA序列和人为拼接的RPE65基因增强子。所述重组载体由单链和/或双链腺相关病毒（adeno‑associated virus，AAV）载体介导，包括但不限于9型腺相关病毒（AAV type 9，AAV9）。 |
