X染色体连锁肌小管肌病的基因药物
基本信息
| 申请号 | CN201810417620.3 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN108611355B | 公开（公告）日 | 2021-08-31 |
| 申请公布号 | CN108611355B | 申请公布日 | 2021-08-31 |
| 分类号 | C12N15/55（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/46（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 田文洪;马思思;董小岩;吴小兵 | 申请（专利权）人 | 北京五加和分子医学研究所有限公司 |
| 代理机构 | 北京市中咨律师事务所 | 代理人 | 胡志君;黄革生 |
| 地址 | 100176北京市大兴区经济技术开发区路东区经海三路35号德上科技园2号楼高区 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p和miR‑122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长动物模型的生存期，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。 |
