通过过表达腺相关病毒受体提高基因治疗效率的方法
基本信息
| 申请号 | CN201810005506.X | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN109337928A | 公开（公告）日 | 2021-07-16 |
| 申请公布号 | CN109337928A | 申请公布日 | 2021-07-16 |
| 分类号 | C12N15/864;C12N15/90;A61K48/00;A61P3/00 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 李大力;尹树明;邵婷婷;王立人;马列;张晓辉;刘明耀 | 申请（专利权）人 | 上海邦耀生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 上海一平知识产权代理有限公司 | 代理人 | 王正君;徐迅 |
| 地址 | 200241 上海市闵行区东川路500号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供了一种通过过表达腺相关病毒受体提高基因治疗效率的方法，具体地，本发明提供了一种感染增强元件，所述元件具有如下结构：Z1‑Z2‑Z3‑Z4（I），其中，Z1为任选的信号肽元件；Z2为PKD‑1结构域、PKD‑2结构域、或PKD‑1‑PKD‑2结构域；Z3为无或PKD‑3结构域；Z4为跨膜元件；“‑”表示连接上述各元件的肽键；附加条件是，当Z3为PKD‑3元件时，Z4不是AAVR的跨膜元件。本发明的感染增强元件可显著提高AAV病毒载体系统的感染效率，同时也提高了基因编辑效率，并可显著降低苯丙酮尿症患病小鼠血苯丙氨酸含量，从而治疗苯丙酮尿症。 |
