RHO-adRP基于基因编辑的方法和组合物
基本信息
| 申请号 | CN202080001820.6 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113038971A | 公开（公告）日 | 2021-06-25 |
| 申请公布号 | CN113038971A | 申请公布日 | 2021-06-25 |
| 分类号 | A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;C12N15/12;C12N15/864 | 分类 | 医学或兽医学；卫生学; |
| 发明人 | 杨丽萍;柳小珍;乔静;张凡;张天赋;和赛超;曾露颖;裴红杰 | 申请（专利权）人 | 北京中因科技有限公司 |
| 代理机构 | 上海巅石知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 张琤;蒋舫玮 |
| 地址 | 102206 北京市昌平区科技园区生命园路9号院1号楼S-402室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本申请涉及一种治疗视网膜色素变性的方法，所述方法包括以下步骤：使有需要的受试者具有功能性的RHO基因，其中所述功能性的RHO基因不包含选自下组的突变位点：c.C50T和c.C403T。本申请还涉及了一种编辑RHO基因的方法，以及用于治疗受试者视网膜色素变性的组合物。 |
