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腺相关病毒反向末端重复序列突变体及其应用

基本信息

申请号	CN201510931560.3	申请日	-
公开（公告）号	CN106884014A	公开（公告）日	2017-06-23
申请公布号	CN106884014A	申请公布日	2017-06-23
分类号	C12N15/113;C12N15/864	分类	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程;
发明人	吴小兵;董小岩;周庆璋	申请（专利权）人	北京五加和基因科技有限公司
代理机构	-	代理人	-
地址	102600 北京市大兴区中关村科技园区大兴生物医药产业基地永大路38号6幢2层204-3室
法律状态	-

摘要

本发明具体涉及腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)反向末端重复序列(inverted terminal repeats，ITR)突变体及其应用。本发明设计并合成了一系列AAV的ITR的突变体，对其功能进行了验证和研究。实施例中，本发明利用这些突变体ITR替代AAV中的野生型ITR，构建了多种新型腺相关病毒质粒载体。这些含有“所设计的突变体ITR的新型腺相关病毒质粒载体”可成功地包装成重组腺相关病毒，并能有效地将外源基因转导至细胞中；与野生型ITR的AAV载体相比，这些含有“所设计的突变体ITR的重组AAV”在体内外转导中外源基因的表达水平更高，装载外源基因的容量也更大。本发明扩大了AAV载体在基因治疗及其他基因转移应用方面的应用范围。