寡聚核酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用
基本信息
| 申请号 | CN202080006273.0 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113260702A | 公开（公告）日 | 2021-08-13 |
| 申请公布号 | CN113260702A | 申请公布日 | 2021-08-13 |
| 分类号 | C12N15/113（2006.01）I;C12N15/10（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K31/713（2006.01）I;A61P7/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 李龙承;姜武林 | 申请（专利权）人 | 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 |
| 代理机构 | 上海巅石知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 蒋舫玮;张琤 |
| 地址 | 226400江苏省南通市如东县掘港街道珠江路888号生命健康产业园18号楼 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 提供提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含各自含有能形成双链核酸结构的互补区域的第一和第二核酸链。该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，且其中第一条链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3'端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用该小激活核酸分子能够上调HMBS基因的mRNA和蛋白在细胞中的表达并促进其酶活性。 |
