寡聚核酸分子及其应用
基本信息
| 申请号 | CN201980076095.6 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN112996913A | 公开（公告）日 | 2021-06-18 |
| 申请公布号 | CN112996913A | 申请公布日 | 2021-06-18 |
| 分类号 | C12N15/113;A61K48/00;A61P21/00;C07H21/00 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 李龙承;姜武林 | 申请（专利权）人 | 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 |
| 代理机构 | 上海巅石知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 张琤;蒋舫玮 |
| 地址 | 226400 江苏省南通市如东县掘港街道珠江路888号生命健康产业园18号楼 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 提供了用于治疗脊髓性肌萎缩症的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子包含正义核酸链和反义核酸链，正义核酸链和反义核酸链分别为长度为16‑35个核苷酸的寡核苷酸链，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因SMN2启动子区的靶点存在至少75%的碱基同源性或互补性。也提供了包含小激活核酸分子和可选地药用载体的药物组合物；以及使用该小激活核酸分子或包含小激活核酸分子的药物组合物上调靶基因在细胞中表达及治疗由靶基因表达不足引起的疾病的方法。 |
