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一种抑制PCSK9基因表达的RNA抑制剂及其应用

基本信息

申请号	CN202110592205.3	申请日	-
公开（公告）号	CN113234725A	公开（公告）日	2021-08-10
申请公布号	CN113234725A	申请公布日	2021-08-10
分类号	C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P9/10	分类	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程;
发明人	崔坤元;卢雪琴	申请（专利权）人	厦门甘宝利生物医药有限公司
代理机构	-	代理人	-
地址	361022 福建省厦门市海沧区新园路120号技术服务中心3层02单元
法律状态	-

摘要

本发明属于生物化学领域，具体涉及一种抑制肝细胞中前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin9（PCSK9）基因表达的RNA抑制剂及其应用，所述的RNA抑制剂由正义链和反义链通过碱基配对形成，正义链和反义链彼此之间至少85％碱基互补，且部分或全部核苷酸糖基2’位的‑OH被氟或甲氧基取代，末端至少有连续3个核苷酸之间的磷酸酯被硫代。本发明提供的RNA抑制剂的结构中还含有5’MVIP和3'MVIP，使所述RNA抑制剂具有特异性的肝靶向。通过体内外药效实验证明，这种RNA抑制剂直接作用在PCSK9mRNA，持续高效地抑制PCSK9基因表达，降低血浆中LDL‑C的水平，用于治疗或/和预防由PCSK9基因介导的，包括但不限于高脂血症、动脉粥样硬化或与PCSK9基因介导有关的其它疾病。