肌肉靶向的微环DNA基因治疗
基本信息
| 申请号 | PCT/CN2020/108361 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | WO2021042944A1 | 公开（公告）日 | 2021-03-11 |
| 申请公布号 | WO2021042944A1 | 申请公布日 | 2021-03-11 |
| 分类号 | C12N15/85;C12N15/62;C12N15/57;C12N15/12;A61K48/00;A61K38/37;A61K38/48;A61P43/00;A61P7/04 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | CHEN, PING;谌平;XIE, YIWU;谢亦武;CHEN, ZHIYING;陈志英 | 申请（专利权）人 | 深圳新诺微环生物科技有限公司 |
| 代理机构 | - | 代理人 | BEIJING CHENGHUI LAW FIRM;北京市诚辉律师事务所 |
| 地址 | 505, Block A1, China Merchants Guangming Science And Technology Industrial Park, Guanguang Road, Guangming District,Shenzhen, Guangdong 518107 CN | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 提供肌肉靶向的微环DNA基因治疗。具体提供一种用于在肌肉中长期高效表达治疗性基因产物的微环DNA载体。所述微环DNA载体配合肌肉靶向投递技术，可以在肌肉中长期高效表达治疗性基因产物，从而克服蛋白类药物半衰期有限、疗效无法持续的缺陷。所述微环DNA载体可以用于治疗常见的遗传性基因缺陷病或慢性疾病，具有安全、有效、低成本的优点。 |
