携带设计SMN1基因表达框的重组腺相关病毒及应用
基本信息
| 申请号 | CN201810686041.9 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN108795946B | 公开（公告）日 | 2022-03-04 |
| 申请公布号 | CN108795946B | 申请公布日 | 2022-03-04 |
| 分类号 | C12N15/12（2006.01）I;C12N15/113（2010.01）I;C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K31/7088（2006.01）I;A61P25/00（2006.01）I;A61P21/00（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 马文豪;吴小兵;田文洪;段伟松 | 申请（专利权）人 | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 代理机构 | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176 北京市大兴区北京经济技术开发区经海三路35号德上科技园2号楼高区锦篮基因412室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供了一系列携带人为设计SMN1基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，重组腺相关病毒载体能够高效地导入中枢神经系统，持续稳定地表达SMN1蛋白，延长脊髓性肌萎缩（SMA）模型动物的生存期，增加其体重，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体可开发成为新的SMN1基因突变引起的脊髓性肌萎缩治疗药物。 |
