携带ATP7B基因表达框及变异体的AAV载体及应用
基本信息
| 申请号 | CN201910753099.5 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111088285B | 公开（公告）日 | 2021-12-28 |
| 申请公布号 | CN111088285B | 申请公布日 | 2021-12-28 |
| 分类号 | C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/46（2006.01）I;A61P1/16（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人 | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 代理机构 | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176北京市大兴区经济技术开发区科创六街88号3号楼1003室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供含有ATP7B基因表达框或其变异体的重组AAV载体。该AAV载体经静脉注射至肝豆状核变性模型小鼠体内，在肝脏中高效表达产生ATP7B或其变异体蛋白，有效地降低模型小鼠肝脏和尿液中的铜离子含量，显著降低模型小鼠血液中的谷丙转氨酶水平，缓解模型小鼠铜离子积累带来的不良症状，显示出治疗肝豆状核变性的潜力。 |
