表达重组凝血因子FIX的载体及其构建方法和应用

基本信息

申请号 CN201910537467.2 申请日 -
公开(公告)号 CN110423776A 公开(公告)日 2019-11-08
申请公布号 CN110423776A 申请公布日 2019-11-08
分类号 C12N15/85(2006.01)I; C12N5/10(2006.01)I; A61K38/37(2006.01)I; A61K48/00(2006.01)I; A61P7/04(2006.01)I 分类 生物化学;啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物学;酶学;突变或遗传工程;
发明人 江福能; 邹翠云; 钟惟德; 朱建国; 张鑫 申请(专利权)人 广州辉园苑医药科技有限公司
代理机构 广州容大专利代理事务所(普通合伙) 代理人 刘新年
地址 510000 广东省广州市广州国际生物岛螺旋三路12号第七层704单元
法律状态 -

摘要

摘要 本发明属于基因工程领域,尤其涉及一种表达重组凝血因子FIX的载体及其构建方法和应用。针对病毒的不安全性,腺相关病毒的包装复杂性的问题提供一种不整合入宿主基因组且能在细胞内复制的安全的用于血友病基因治疗的细胞及其构建方法和应用。所述质粒载体,包括编码EBV核蛋白EBNA‑1的EBV基因以及EBV的oriP复制起点和凝血因子hFIX编码序列等。本发明重组载体是首次提出将凝血因子导入细胞以治疗血友病的基因治疗产品,并为该载体进一步经由中为安全治疗血友病B打下基础。