一种高效修复环状铁粒幼细胞性贫血基因突变的方法
基本信息
| 申请号 | CN202080056107.1 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN114222816A | 公开（公告）日 | 2022-03-22 |
| 申请公布号 | CN114222816A | 申请公布日 | 2022-03-22 |
| 分类号 | C12N5/10（2006.01）I;C12N9/22（2006.01）I;C12N15/113（2006.01）I;C12N15/90（2006.01）I;C12N5/078（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P7/06（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 方日国;袁鹏飞;张英驰;杨卉慧;于玲玲 | 申请（专利权）人 | 广州辑因医疗科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京彩和律师事务所 | 代理人 | 张红春 |
| 地址 | 510000广东省广州市南沙区珠江街南江二路6号10栋 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 提供一种利用基因编辑技术高效修复导致环状铁粒幼红细胞性贫血的ALAS‑2基因突变的方法，其包含利用基因编辑技术，高效安全地基因修饰患者造血干细胞的ALAS‑2基因特异点突变，恢复ALAS‑2因表达，使亚铁血红素合成以及红细胞成熟恢复至正常水平，实现治疗疾病的目的。 |
