密码子优化的SMN1基因、腺相关病毒表达质粒及基因药物
基本信息
| 申请号 | CN202011584159.4 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN112725344A | 公开（公告）日 | 2021-04-30 |
| 申请公布号 | CN112725344A | 申请公布日 | 2021-04-30 |
| 分类号 | C12N15/12;C12N15/864;C12N15/866;C12N15/867;A61K48/00;A61K38/17;A61P25/00;A61P21/00 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 董文吉;刘子瑾;程谟斌;赵忠亮;张艳君 | 申请（专利权）人 | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 代理机构 | 北京易捷胜知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 齐胜杰 |
| 地址 | 210000 江苏省南京市江北新区新锦湖路3-1号中丹生态生命科学产业园一期A座618室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及一种密码子优化的SMN1基因，是与SEQIDNo:3所示序列具有至少80％同源性的核苷酸序列。所述密码子优化的SMN1基因在哺乳动物细胞中和昆虫细胞中的表达都明显优于野生型SMN1基因，因而可相对减少SMA基因治疗药物的用量。同时，本发明还提供了一种携带密码子优化的SMN1基因的AAV病毒颗粒，可用作SMA基因治疗药物。 |
