携带红系基因编辑系统的慢病毒及药物
基本信息
| 申请号 | CN202110310395.5 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113046330A | 公开（公告）日 | 2021-06-29 |
| 申请公布号 | CN113046330A | 申请公布日 | 2021-06-29 |
| 分类号 | C12N7/01;C12N15/867;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/06 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 董文吉;张莹莹;董祖伊;张艳君;刘子瑾;程谟斌;赵忠亮 | 申请（专利权）人 | 中吉智药（南京）生物技术有限公司 |
| 代理机构 | 北京易捷胜知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 齐胜杰 |
| 地址 | 211199 江苏省南京市江北新区新锦湖路3-1号中丹生态生命科学产业园一期A座618室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及一种携带红系基因编辑系统的慢病毒，所述慢病毒携带有特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统的序列。本发明通过慢病毒载体将特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR‑Cas9基因编辑系统递送到造血干细胞中，靶向抑制BCL11A和重新激活γ‑珠蛋白表达，以缓解或治愈β‑地中海贫血。本发明利用慢病毒载体作为递送系统，相比较国内外普遍采用的电穿孔的方法，具有感染能力强、操作简单效率高，安全性高的特点。 |
