一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL-2RG缺陷基因的方法
基本信息
| 申请号 | CN201810260425.4 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN108504685A | 公开（公告）日 | 2018-09-07 |
| 申请公布号 | CN108504685A | 申请公布日 | 2018-09-07 |
| 分类号 | C12N15/85;C12N15/90;A01K67/027 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 孙秀莲;吴向萍 | 申请（专利权）人 | 宜明（北京）细胞生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 东莞市华南专利商标事务所有限公司 | 代理人 | 宜明细胞生物科技有限公司 |
| 地址 | 100094 北京市海淀区永丰屯538号中关村医学工程转化中心3号楼125室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法，通过获得pAAV‑AAVS1Donor载体和pAAV‑SaCas9‑gRNAAAVS1载体用于修复IL‑2RG缺陷基因，通过将其共同注入X‑SCID宿主细胞后，pAAV‑SaCas9‑gRNA AAVS1载体中的CRISPR/Cas9系统将宿主细胞中缺陷IL‑2RG基因进行切割，并采用同源重组修复机制将pAAV‑AAVS1Donor载体中正确的IL‑2RG基因准确地插入到基因组中，本发明利用CRISPRCas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法,实现了X‑SCID精准治疗的突破。 |
