靶向β-珠蛋白基因的gRNA分子，其合成方法和修正突变类型的方法
基本信息
| 申请号 | CN202110493308.4 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113430195A | 公开（公告）日 | 2021-09-24 |
| 申请公布号 | CN113430195A | 申请公布日 | 2021-09-24 |
| 分类号 | C12N15/113（2010.01）I;C12N15/10（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;C12N15/90（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 曾胜;陈鑫苹;杨宗繁;丰玫玫;王烨 | 申请（专利权）人 | 海南苏生生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 广州帮专高智知识产权代理事务所（特殊普通合伙） | 代理人 | 陆茵 |
| 地址 | 570311海南省海口市秀英区秀英街道南海大道266号海口国家高新区创业孵化中心A楼3层B5-1室 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本申请公开了一种靶向β‑珠蛋白基因的内含子I或内含子II的gRNA分子，其合成方法，一种构建靶向β‑珠蛋白基因突变位点的修复系统的方法，一种修复系统，以及一种修正β‑地中海贫血中β‑珠蛋白基因突变类型的通用方法。特别是，所述通用方法能够修正HSPC中大多数类型的HBB基因突变，并且靶向的HSPC在体外具有正常功能且没有明显的脱靶效应。 |
