一种靶向线粒体的ND4融合蛋白及其制备方法和应用

基本信息

申请号 CN201711445919.1 申请日 -
公开(公告)号 CN109970861A 公开(公告)日 2021-06-11
申请公布号 CN109970861A 申请公布日 2021-06-11
分类号 C07K19/00;C12N15/62;C12N15/85;A61K38/44;A61P27/02;A61P25/02 分类 有机化学〔2〕;
发明人 李斌 申请(专利权)人 武汉纽福斯生物科技有限公司
代理机构 上海弼兴律师事务所 代理人 薛琦;朱水平
地址 430060 湖北省武汉市武昌区武汉市东湖新技术开发区高新大道666号武汉国家生物产业基地项目B,C,D区研发楼B1栋3楼C270-C271
法律状态 -

摘要

摘要 本发明公开了一种靶向线粒体的ND4融合蛋白,从N端至C端分别包含CAG启动子、线粒体靶向序列、ND4和UTR,其中所述线粒体靶向序列为OPA1基因的线粒体靶向序列,其氨基酸序列如SEQ ID NO:1所示。本发明公开了编码所述ND4融合蛋白的核苷酸序列、包含所述核酸的表达载体、表达所述的ND4融合蛋白的细胞株、包含所述的ND4融合蛋白的制剂以及所述融合蛋白的制备方法。还公开了ND4融合蛋白和含ND4融合蛋白的制剂在治疗Leber遗传性视神经病变中的应用。OPA1线粒体靶向序列定向引导ND4蛋白进入线粒体,能较好地治疗Leber遗传性视神经病变。