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用于修复DMD基因突变的核酸序列及系统

基本信息

申请号	CN202010731942.2	申请日	-
公开（公告）号	CN111718964A	公开（公告）日	2020-09-29
申请公布号	CN111718964A	申请公布日	2020-09-29
分类号	C12N15/90(2006.01)I;C12N15/864(2006.01)I	分类	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程;
发明人	孔祥东;杨宇霞;陶米林;祝海宝;刘洁;喻小鲁;陈梦麟;达琦;罗思施;陈雪峰;张楠	申请（专利权）人	广东赤萌医疗科技有限公司
代理机构	广州嘉权专利商标事务所有限公司	代理人	许飞
地址	510530广东省广州市高新技术产业开发区科学城香山路17号A栋4层1号
法律状态	-

摘要

本发明公开了用于修复DMD基因突变的核酸序列及系统，基因编辑系统可敲除X染色体第31792310位至第31854834位，或第31747866位至第31838091位，或第31747866位至第31854834位之间的Dystrophin基因组区域；优选的，所述基因编辑系统可敲除X染色体第31815201位至第31846518位、第31769972位至第31815200位，或第31769972位至第31846518位之间的Dystrophin基因组区域。本发明的基因编辑系统可针对>17％的DMD患者，包括EX51(缺失)4％、EX50(缺失)13％、EX45‑50(缺失)、EX48‑50(缺失)、EX50(缺失)、EX51(缺失)、EX52(缺失)以及EX50或EX51外显子区点突变及其他各种形式的突变，适应性更广。