一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA、表达载体、CRISPR-Cas9系统
基本信息
| 申请号 | CN201810851087.1 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN110760511A | 公开（公告）日 | 2020-02-07 |
| 申请公布号 | CN110760511A | 申请公布日 | 2020-02-07 |
| 分类号 | C12N15/113;C12N15/864;A61K31/7088;A61P21/00 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 祝海宝;喻小鲁;黄雨亭;陶米林;罗思施 | 申请（专利权）人 | 广东赤萌医疗科技有限公司 |
| 代理机构 | 广州三环专利商标代理有限公司 | 代理人 | 颜希文;刘飞 |
| 地址 | 510000 广东省广州市高新技术产业开发区科学城香山路17号A栋4层1号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的gRNA，包括用于敲除Dys基因43号内含子的gRNA和用于敲除Dys基因54号内含子的gRNA。本发明还提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良的gRNA、表达载体、CRISPR‑Cas9系统，以及它们的用途。与现有技术相比，本发明可以覆盖不少于60％的DMD患者；利用CRISPR‑SaCas9系统，有利于使用AAV病毒作为治疗载体，更具有针对性，安全性高更高；本发明筛选出来的gRNA，具有较高的打靶效率，从而对Dys基因读码框的纠正效率更高。 |
