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一种核酸药物递送系统及其应用

基本信息

申请号	CN201810322098.0	申请日	-
公开（公告）号	CN108478807A	公开（公告）日	2018-09-04
申请公布号	CN108478807A	申请公布日	2018-09-04
分类号	A61K47/69;A61K48/00	分类	医学或兽医学；卫生学;
发明人	杨振军;马元;朱月洁;刘爽	申请（专利权）人	北京制绘基因生物科技有限公司
代理机构	北京科龙寰宇知识产权代理有限责任公司	代理人	北京大学
地址	100191 北京市海淀区学院路38号
法律状态	-

摘要

本发明公开了一种核酸药物递送系统及其应用。该系统由中性碱基脂质载体以及金属盐组成，其中，中性碱基脂质载体的结构如式I所示。此外，本发明的递送系统还包括金属盐，实验证明，金属离子的存在可以有效提高核酸药物的沉默活性，实现核酸药物在胞内和体内有效转运。本发明将D，L‑异核苷修饰，脱氧肌苷修饰，肽缀合修饰以及磷酸化修饰等化学修饰方法共同用于核酸递送系统研究，充分发掘复合修饰方式对于核酸递送的优势及规律，并将该修饰策略用于核酸药物的研究中。研究表明，经该化学修饰所获得的产品更适用于本系统，并且具有理化性质稳定、生物活性好、透膜性好等优点。本发明的一种核酸药物递送系统在基因治疗领域将具有广阔的应用前景。