一种sgRNA及其应用
基本信息
| 申请号 | CN202011540970.2 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN112522271A | 公开（公告）日 | 2021-03-19 |
| 申请公布号 | CN112522271A | 申请公布日 | 2021-03-19 |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I;A61P25/14(2006.01)I;C12N9/22(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61K38/46(2006.01)I;A61P21/00(2006.01)I;C12N15/113(2010.01)I;A61P25/00(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 梁峻彬;王士民;徐辉;古博 | 申请（专利权）人 | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 广州新诺专利商标事务所有限公司 | 代理人 | 李海恬;刘杉 |
| 地址 | 510700广东省广州市黄埔区开源大道188号自编四栋801房 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及一种sgRNA及其应用，属于基因编辑技术领域。所述sgRNA序列靶向破坏PTBP1 mRNA，所述sgRNA序列的结构域序列选自SEQ ID NO:1‑31中任一所示基础序列，或由所述基础序列3’端和/或5’端截短至少一个碱基后得到序列长度≥20nt的截短序列，或与所述基础序列或截短序列相似性≥90％的扩展序列。采用该sgRNA，可靶向破坏人PTBP1 mRNA，有效降低PTBP1 mRNA水平，用于治疗PTBP1 mRNA过表达相关的疾病，或通过将常规PTBP1 mRNA水平下调而治疗有关疾病，如肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默氏病、帕金森氏病和亨廷顿氏病等，具有重要的应用意义。 |
