用于β-血红蛋白病基因编辑的sgRNA及应用
基本信息
| 申请号 | CN201911063021.7 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN112746072A | 公开（公告）日 | 2021-05-04 |
| 申请公布号 | CN112746072A | 申请公布日 | 2021-05-04 |
| 分类号 | C12N15/113;C12N15/85;C12N5/10;A61K48/00;A61P7/06 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 梁峻彬;古博;徐辉;陈昱 | 申请（专利权）人 | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 广州新诺专利商标事务所有限公司 | 代理人 | 李海恬 |
| 地址 | 510700 广东省广州市黄埔区开源大道188号自编四栋801房 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及一种用于β‑血红蛋白病基因编辑的sgRNA及应用，属于基因编辑技术领域。该sgRNA从5’到3’包括：靶向结构域，第一互补结构域，连接结构域，第二互补结构域，近端结构域和尾部结构域；所述靶向结构域的RNA序列长度为17‑20nt，和/或所述第一互补结构域与第二互补结构域之间的碱基配对数目为14‑18个，其中，靠近靶向结构域的碱基配对数目为6‑8个，靠近连接结构域的碱基配对数目为8‑10个。本发明的sgRNA具有高基因编辑效率，可在保证高编辑效率的前提下降低成本，从而广泛应用于制备用于治疗β‑地中海贫血或者镰刀型贫血的药物中。 |
