激活γ-珠蛋白基因表达的方法和组合物
基本信息
| 申请号 | CN202010616648.7 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111876416B | 公开（公告）日 | 2021-09-03 |
| 申请公布号 | CN111876416B | 申请公布日 | 2021-09-03 |
| 分类号 | C12N15/113;C12N15/85;C12N15/67;C12N15/90;C12N15/12;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06 | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 梁峻彬;古博;徐辉 | 申请（专利权）人 | 广州瑞风生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 广州三环专利商标代理有限公司 | 代理人 | 肖宇扬;付静 |
| 地址 | 510700 广东省广州市黄埔区开源大道188号自编四栋801房 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明涉及一种激活γ‑珠蛋白基因转录的新方法。本发明采用含有GATA或其反义互补序列TATC的单链寡核苷酸(ssODN)作为指导信息，在γ‑珠蛋白基因调控区进行基因编辑形成含有GATA的增强子元件，能够促进γ‑珠蛋白基因在成熟红细胞中表达。利用本发明技术进行基因编辑后的造血干细胞具有正常功能，且在分化成红细胞后能显著提高胎儿血红蛋白的表达，因此可用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。 |
