一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用
基本信息
| 申请号 | CN202110514036.1 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN113322281A | 公开（公告）日 | 2021-08-31 |
| 申请公布号 | CN113322281A | 申请公布日 | 2021-08-31 |
| 分类号 | C12N15/864（2006.01）I;C12N15/12（2006.01）I;C12N5/10（2006.01）I;C12N7/01（2006.01）I;A61K38/17（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61P27/02（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 杨阳;魏于全 | 申请（专利权）人 | 成都金唯科生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 南京天华专利代理有限责任公司 | 代理人 | 傅婷婷;徐冬涛 |
| 地址 | 611135四川省成都市温江区永宁镇八一路北段18号4栋3单元 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种高效组织特异性表达RS1蛋白的重组腺相关病毒及应用。一种RS1蛋白表达框，由启动子‑目的基因序列‑polyA组成，其中，所述的启动子选自RK启动子，目的基因选自野生型RS1基因或所述的密码子优化的RS1基因，polyA选自rBG或bGH中的任意一种载体，含有本发明所述的RS1蛋白表达框。本发明对基因表达框的优化，利用重组腺相关病毒作为基因递送载体，在视网膜或神经节细胞中，实现RS1蛋白的组织特异性高效且持续的表达，达到治疗X连锁的青少年视网膜劈裂症的目的。通过目的基因组织特异性表达，可以减少病毒载体用量，进而降低免疫的风险,并达到长效治疗的目的。 |
