用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA
基本信息
| 申请号 | CN201810907210.7 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN108977464B | 公开（公告）日 | 2018-12-11 |
| 申请公布号 | CN108977464B | 申请公布日 | 2018-12-11 |
| 分类号 | C12N15/864(2006.01)I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 杨阳;魏于全 | 申请（专利权）人 | 成都金唯科生物科技有限公司 |
| 代理机构 | 北京超凡志成知识产权代理事务所（普通合伙） | 代理人 | 刘桐亚 |
| 地址 | 610000四川省成都市温江区永宁镇八一路北段18号4栋3单元 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA，涉及血友病基因治疗领域。该组合物包括第一AAV载体和表达sgRNA的第二AAV载体，所述sgRNA的核心序列选自SEQ ID NO.6‑9；该组合物可用于治疗B型血友病，恢复其凝血活性。 |
