一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途
基本信息
| 申请号 | CN202111631597.6 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN114686482A | 公开（公告）日 | 2022-07-01 |
| 申请公布号 | CN114686482A | 申请公布日 | 2022-07-01 |
| 分类号 | C12N15/113（2010.01）I;A61K31/713（2006.01）I;A61K47/54（2017.01）I;A61P19/06（2006.01）I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 梁子才;张鸿雁;高山;邓静娜 | 申请（专利权）人 | 苏州瑞博生物技术股份有限公司 |
| 代理机构 | 北京北翔知识产权代理有限公司 | 代理人 | - |
| 地址 | 215300江苏省苏州市昆山市玉山镇元丰路168号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本公开提供了一种抑制嘌呤核苷磷酸化酶（PNP）基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA、药物组合物和siRNA缀合物，可以有效治疗和/或预防尿酸代谢异常或者尿酸代谢异常引发的疾病或生理状况。 |
