用于治疗法布里病的腺相关病毒载体及其用途

基本信息

申请号 CN202111351703.5 申请日 -
公开(公告)号 CN114507692A 公开(公告)日 2022-05-17
申请公布号 CN114507692A 申请公布日 2022-05-17
分类号 C12N15/864(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;C12N15/35(2006.01)I;C07K14/015(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I;A61K9/00(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P3/00(2006.01)I 分类 生物化学;啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物学;酶学;突变或遗传工程;
发明人 张婷婷;王超;李捧花 申请(专利权)人 北京三诺佳邑生物技术有限责任公司
代理机构 - 代理人 -
地址 100176北京市大兴区经济技术开发区经海二路36号
法律状态 -

摘要

摘要 本发明公开了一种重组腺相关病毒(AAV)载体,包含AAVX衣壳和载体基因组,其中,所述载体基因组包含编码功能性α‑半乳糖苷酶A的核酸序列和引导α‑半乳糖苷酶A序列在宿主细胞中表达的调控序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒载体用于治疗法布里病的用途。