用于治疗法布里病的腺相关病毒载体及其用途
基本信息
申请号 | CN202111351703.5 | 申请日 | - |
公开(公告)号 | CN114507692A | 公开(公告)日 | 2022-05-17 |
申请公布号 | CN114507692A | 申请公布日 | 2022-05-17 |
分类号 | C12N15/864(2006.01)I;C12N15/56(2006.01)I;C12N15/35(2006.01)I;C07K14/015(2006.01)I;C12N5/10(2006.01)I;A61K9/00(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P3/00(2006.01)I | 分类 | 生物化学;啤酒;烈性酒;果汁酒;醋;微生物学;酶学;突变或遗传工程; |
发明人 | 张婷婷;王超;李捧花 | 申请(专利权)人 | 北京三诺佳邑生物技术有限责任公司 |
代理机构 | - | 代理人 | - |
地址 | 100176北京市大兴区经济技术开发区经海二路36号 | ||
法律状态 | - |
摘要
摘要 | 本发明公开了一种重组腺相关病毒(AAV)载体,包含AAVX衣壳和载体基因组,其中,所述载体基因组包含编码功能性α‑半乳糖苷酶A的核酸序列和引导α‑半乳糖苷酶A序列在宿主细胞中表达的调控序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒载体用于治疗法布里病的用途。 |
