用于治疗ⅢA或ⅢB型粘多糖贮积症的腺相关病毒载体及用途
基本信息
| 申请号 | CN202010562478.9 | 申请日 | - |
| 公开（公告）号 | CN111718947A | 公开（公告）日 | 2020-09-29 |
| 申请公布号 | CN111718947A | 申请公布日 | 2020-09-29 |
| 分类号 | C12N15/56(2006.01)I | 分类 | 生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程; |
| 发明人 | 李萃;李捧花 | 申请（专利权）人 | 北京三诺佳邑生物技术有限责任公司 |
| 代理机构 | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176北京市大兴区经济技术开发区经海二路36号 | ||
| 法律状态 | - | ||
摘要
| 摘要 | 本发明公开了一种重组核酸分子，其包含可操作的依次连接的启动子和编码SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列和引导SGSH蛋白的核酸序列或NAGLU蛋白的核酸序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒用于更有效地治疗ⅢA或ⅢB型粘多糖贮积症的用途。 |
